Condición de la Fase de intervención

Ataxia de Friedreich

Fármaco: Deferiprona

Fase II



Temas congénitos relacionados: Ataxia de Friedreich, síndrome de Marinesco- Sjögren, encefalopatía neurogastrointestinal mitocondrial

Temas en MedlinePlus: Ataxia de Friedreich

Información disponible del fármaco para: 1,2-Dimethyl-3-hydroxypyrid-4-one

Revisiones U.S FDA

Tipo de Estudio: Intervencionista

Diseño del Estudio: Tratamiento no aleatorio, Abierto, Asignación Paralela, Estudio de Seguridad/Eficacia

Titulo Oficial: Un Estudio Abierto de un Tratamiento Simple a Largo Plazo de la Seguridad y Eficacia de la Deferiprona en Personas con Ataxia de Friedreich. (An Open-Label, Single Treatment, Safety and Efficacy, Long-Term Study of Deferiprone in Subjects With Friedreich's Ataxia)

 


Futuros detalles del estudio proporcionados por ApoPharma:

Resultados Primarios:

La tolerancia del tratamiento a largo plazo será medida por la ocurrencia de eventos adversos.

[ Plazo: 52 semanas ] [ Designado como cuestión de seguridad: Si ]

Resultados Secundarios:

La eficacia a largo plazo de la deferiprona será evaluada. Las medidas de eficacia incluyen la 9HPT, T25FW, LCLA, ICARS y FARS. [ Plazo: 52 semanas ] [ Designado como cuestión de seguridad: No ]


Inscripción Estimada:48

Fecha de Inicio del Estudio: Junio 2009  

Fecha Estimada de Finalización del Estudio : Julio 2010 

Fecha Primaria Estimada de Finalización Julio 2010  ( Fecha final de recopilación de datos para resultados primarios)

 


 

 Grupos Participantes Clasificados

1: Experimental

Solución oral de Deferiprona 20 mg/kg/dia   Activo:Deferiprona

Solución oral de Deferiprona (20 o 40 mg/kg/dia)

2: Experimental

Solución oral de Deferiprona 40 mg/kg/dia  Activo:Deferiprona

Solución oral de Deferiprona (20 o 40 mg/kg/dia)

 

 

Descripción Detallada:

Este es un estudio de seguridad y eficacia, abierto, no aleatorio, de tratamiento simple, multi-centros.  Todas las personas que cumplan con el estudio LA29-0207 son seleccionadas para participar. Los participantes recibirán solución oral de deferiprona en la misma dosis (20 o 40 mg/kg/dia) que aquellos que fueron clasificados por LA29-0207. La duración del tratamiento será de 52 semanas  


 

Selección.

Edades Elegidas para el Estudio: 7 años a 35 años

Géneros Elegidos para el Estudio: Ambos

Aceptación de Voluntarios Sanos: No

 



Criterio


Criterio de Inclusión:

 

Individuos que cumplan el estudio LA29-0207 de ApoPharma

Los sujetos femeninos de edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativo.

Los sujetos masculinos deben confirmar que el y/o su pareja femenina usaran un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo y para los 30 días siguientes a la finalización del estudio o terminación anticipada.

Aprobación/consentimiento  atestiguada, informada por escrito, y firmada, obtenida antes de  la primera intervención del estudio, así también como la capacidad para sujetarse a las restricciones del estudio, citas y horarios de evaluación.

 


 

Criterio de Exclusión:

Niveles de Ferritina Sérica y Hemoglobina (Hb) por debajo del rango de referencia para la edad y sexo.

Incapacidad para cumplir T25FW Y con un resultado > 5 minutos en el 9HPT.  Los individuos que puedan completar T25FW o con un resultado <   5 minutos en el 9HPT se les permitirá enrolarse).

Duplicación de los resultados en 9HPTo T25FW en comparación con los resultados en el estudio de referencia LA29-0207.

Historia o evidencia de neutropenia/agranulocytosis definida por un recuento absoluto de neutrófilos (ANC)<> 450ms.

Antes de iniciar el estudio han estado con tratamiento de antioxidantes.

 

Contactos y Ubicaciones


 

Por favor refiérase a este estudio por su identificador ClinicalTrials.gov identifier: NCT00897221


Contactos
Contacto: Dian Shaw 416-401-7283 Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

 


Localización

 

Belgica
Hospital Erasme
Brussels, Belgium

 

Canada, Ontario
McMaster University
Hamilton, Ontario, Canada

 

Francia
Hospital Necker-Enfants Malades
Paris, France

 

Italia
Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta"
Milan, Italy

 

España
La Fundacion Para la Investigacion Biomedica
Madrid, Spain

 

Patrocinadores y Colaboradores
ApoPharma


Investigadores

Investigador Principal: Massimo Pandolfo, M.D. Hospital Erasme, Bruselas,Bélgica
Investigador Principal: Arnold Munnich, M.D. Hospital Necker-Enfants Malades, Paris, Francia

Investigador Principal: Franco Taroni, M.D. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "C. Besta", Milan, Italia
Investigador Principal: Javier Arpa, M.D. La Fundación Para la Investigación Biomédica, Madrid, España
Investigador Principal: Mark Tarnopolsky, M.D. McMaster University

Mas información

No publications provided

Responsible Party: ApoPharma Inc. ( Dian Shaw )
Study ID Numbers: LA29-EXT
Study First Received: May 8, 2009
Last Updated: May 8, 2009
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT00897221 History of Changes
Health Authority: Belgium: Federal Agency for Medicinal Products and Health Products; Canada: Health Canada; France: Afssaps - French Health Products Safety Agency; Italy: Carlo Besta Ethics Committee; Spain: Spanish Agency of Medicines


ClinicalTrials.gov registro procesado el 12 de  Mayo , 2009

 

Posted by Juan Carlos at 5/12/2009 09:10:00 PM

 

Enlaces:

 

http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00897221?term=friedreich

 

http://friedreichscientificnews.blogspot.com/2009/05/study-investigating-long-term-safety.html

 

Amablemente proporcionado por Juan Carlos Baiges

 

 

Traducido por Claudia Parada

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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