Fecha del artículo: 23 de febrero 2009 – 4:00 PST

 

StemCells, Inc. (NASDAQ:STEM) hizo los siguientes comentarios sobre un artículo aparecido en PLoS Medicine, y publicado online el 17 de febrero 2009, en el que se describe el caso de un paciente que desarrolló “tumores cerebrales” (neoplasmas glioneuronales) después de someterse a varios trasplantes de “células madre neuronales fetales” en Rusia, el primero de ellos comenzó en 2001. StemCells desea aclarar que después de revisar cuidadosamente la información disponible, las circunstancias particulares de este caso desafortunado no son ni comparables ni relevantes con respecto al presente desarrollo clínico de HuCNS-SC® cells, el producto candidato de células madre del sistema nervioso central propiedad de la compañía.

Basándonos en el artículo y en las referencias  a las que alude, StemCells entiende que los trasplantes en este caso se llevaron a cabo con una mezcla de células poco definidas y sin caracterizar, procedentes de múltiples donantes. No está claro qué tests de seguridad preclínicos se llevaron a cabo con estas células, en caso de que se hayan hecho. Por el contrario, en el caso de  las células HuCNS-SC de la Compañía se trata de una producción de células madre neuronales, altamente purificadas y bien caracterizadas, sometidas a rigurosos  tests preclínicos, entre los cuales figuran pruebas de potencial tumorigénico. Hasta la fecha no ha habido evidencia de crecimiento celular anormal en varios miles de tests con animales. Además, las células HuCNS-SC ya se utilizaron  en un ensayo clínico  de  Fase I  en 2006, un trabajo de  investigación para la aplicación de nuevos fármacos (IND), autorizado por la Agencia Estatal del Medicamento (FDA), y StemCells  ha podido compilar y analizar durante dos años un amplio número de datos referentes a su seguridad en humanos. No ha habido evidencia de crecimiento celular anormal en ninguno de los pacientes en este ensayo completado recientemente, los trasplantes han sido bien tolerados y no ha habido problemas significantes de seguridad o toxicidad. En diciembre de 2008, la compañía recibió autorización de la FDA para iniciar un ensayo clínico de fase I  para una segunda indicación.

 

El informe en PLoS, Donor-Derived Brain Tumor Following Neural Stem Cell Transplantation in an Ataxia Telangiectasia Patient (PLoS Tumor Cerebral derivado del Donante a raíz de un Trasplante de Células Madre Neuronales en un Paciente con Ataxia Telangiectasia), describe el desarrollo de neoplasmas glioneurales multifocales  a lo largo de los nervios espinales y del tronco cerebral en un paciente de 13 años que se sometió a  reiterados trasplantes con el fin de tratar la ataxia telangiectasia (AT) que padece. La A-T es una enfermedad neurodegenerativa  progresiva  que implica mayor riesgo de desarrollar cáncer. Según el informe, el paciente se sometió a tres trasplantes diferentes entre 2001 y 2004 en un hospital de Moscú, cuyos datos no han sido revelados. Al paciente se le diagnosticaron  los tumores  en Israel en 2005, y en 2006 le fueron extirpados los tumores espinales mediante cirugía. El tejido eliminado mediante cirugía responde a las características de un neoplasma glioneuronal de bajo grado. El artículo describe un análisis minucioso indicando que los tumores   se originaron de las células de los donantes , extraídas de dos o más tejidos . El informe añade que el niño permanece estable después de la intervención de 2006 y que no ha precisado de más intervenciones hasta la fecha.

 

Este caso sirve de aviso cautelar sobre la importancia de llevar a cabo investigación clínica usando células que hayan superado los tests de seguridad en estudios con animales y que respeten unos  parámetros que  garanticen la integridad clínica y científica de alto nivel, dentro del marco ético y legal adecuado. “ Es práctica común de nuestra compañía llevar a cabo investigación clínica con investigadores de reconocida experiencia en instituciones de gran reputación con experiencia en dirigir ensayos experimentales, y a pesar de eso  sólo se lleva a cabo después de recibir la aprobación del comité ético regulatorio de hospitales bien equipados e informados y de autoridades  competentes,” dijo Stephen Huhn MD, FACS,FAAP, Vicepresidente y Director del Programa CNS en StemCells, Inc.

 

Los autores del informe  PLoS reconocen los riesgos de cualquier procedimiento médico y concluyen que “ debería llevarse a cabo una  investigación exhaustiva en el campo de la biología de las células madre y en estudios preclínicos en profundidad, especialmente aquéllos que conciernen a la seguridad, para maximizar los potenciales beneficios de la medicina regenerativa minimizando los riesgos.”

La compañía está de acuerdo con esta postura.

Es necesario que los resultados de este caso publicados en PLoS  se comprendan dentro de su contexto. En este caso interviene una enfermedad que conlleva mayor riesgo de cáncer en un paciente que se sometió a varios trasplantes celulares hace ocho años, con material procedente de diversos donantes y que tuvo un seguimiento médico irregular entre los trasplantes,” añadió el Dr. Huhn. “Sería desafortunado y un perjuicio para el campo de la terapia celular, y todos los profesionales que llevan a cabo investigaciones  rigurosas, si los resultados de trasplantes aislados e incontrolados tergiversan la percepción de la gente sobre  las perspectivas de trasplantes celulares para tratar enfermedades neurológicas severas.”

Sobre StemCells, Inc.

StemCells, Inc es una compañía biotecnológica enfocada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias basadas en células troncales para tratar enfermedades del sistema nervioso e hígado. La compañía busca programas con células madre capaces de reparar o repoblar tejido neural y hepático que haya resultado dañado o perdido debido a una enfermedad o lesión. StemCells ha sido pionera en el descubrimiento y desarrollo de células HuCNS-SC, su población extensible  de células madre  neurales, procedentes de humanos y altamente purificadas. En enero de 2009, StemCells completó la fase I de un ensayo clínico con seis pacientes utilizando su producto candidato como tratamiento para la lipofuscinosis neuronal ceroide (NCL) , una enfermedad neurodegenerativa rara y fatal que afecta a bebés y niños de corta edad. StemCells cuenta con los permisos de la Agencia Federal del Medicamento de EEUU (FDA) para iniciar la fase I de un ensayo Clínico con células HuCNS-SC para tratar la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), una patología cerebral rara y fatal que afecta fundamentalmente a niños de corta edad. StemCells posee o tiene los derechos exclusivos sobre más de 50 patentes expedidas o permitidas en los EE UU y más de 150 patentes no americanas concedidas o permitidas. Para más información sobre la compañía consultar su página web: www.stemcellsinc.com.

 

Las declaraciones de este comunicado de prensa y otros hechos históricos constituyen una mirada hacia adelante y nos desvelan entre otras cosas el futuro  desarrollo comercial de la compañía StemCells, Inc y su capacidad de llevar a cabo ensayos clínicos además de sus esfuerzos en investigación y desarrollo de productos. Las estrategias  sólo son válidas a fecha de esta nota de prensa. La compañía no tiene previsto actualizar ninguna de estas declaraciones sobre planes de futuro para reflejar los acontecimientos o las circunstancias que ocurren después de esta fecha. Tales declaraciones reflejan las opiniones actuales de la Dirección y se basan en ciertas asunciones que puedan resultar válidas o no.. Los resultados reales de la compañía  pueden variar sustancialmente  con respecto a  los contemplados en tales declaraciones sobre futuros planes debido a los riesgos y a las incertidumbres a los cuales la compañía está sujeta, incluyendo incertidumbre si la  FDA u otras agencias reguladoras aplicables permitirá que la compañía continúe los ensayos clínicos en NCL, PMD o en los ensayos clínicos futuros de las terapias propuestas para otras enfermedades o patologías a pesar de la naturaleza novel y en fase de prueba de las tecnologías de la Compañía; incertidumbre sobre el hecho de que la compañía reciba el apoyo necesario de un centro para llevar a cabo un ensayo clínico y de su Comité Ético para iniciar un ensayo clínico en PMD; incertidumbre con respecto a la capacidad de la compañía para obtener los necesarios recursos respecto del aumento de capital para continuar las  investigaciones y las operaciones de desarrollo  en curso, además de llevar a cabo la investigación, desarrollo preclínico y ensayos clínicos necesarios para su aprobación legal; incertidumbre también con respecto a si las células HuCNS-SC o cualquier producto generado en el futuro de acuerdo con los programas de la compañía basados en terapia celular alcanza los deseados parámetros de seguridad y eficacia clínica sin causar tumores u otros efectos adversos; incertidumbre sobre la capacidad de manufactura de la compañía dados sus crecientes compromisos preclínicos y clínicos; además de otros factores descritos bajo el epígrafe “Factores de Riesgo” en el artículo 1ª de la segunda parte del informe trimestral de la compañía sobre la Forma 10-Q

StemCells, Inc.


 

Fuente:  http://www.medicalnewstoday.com/articles/139950.php

http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2655 (ENG)

 

Enviado por cortesía de : Juan Carlos Baiges

Traducción: Mari Luz González Casas

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
Puedes comprar el libro en Amazon:
Versión impresa: https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versión e-book (Kindle): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

Go to top