Aquí el comunicado de prensa enviado por cortesía del Dr. Faten Zaibak del Children´s Research Institute y la Universidad de Melbourne.

Este trabajo aumenta nuestra esperanza en el desarrollo de una terapia efectiva con células madre para la Ataxia de Friedreich.

 

Saludos

 

Juan Carlos Baiges

 

 

 

COMUNICADO DE PRENSA          

Embargo 10 am, martes 10 de febrero 2009

 

SE DEMUESTRA EL CORRECTO FUNCIONAMIENTO  DE GENES HUMANOS INTRODUCIDOS  EN CÉLULAS MADRE

 

Se demuestra que los genes humanos introducidos  dentro de células madre funcionan correctamente, según un nuevo trabajo del Murdoch Childrens Research Institute y  Melbourne University.

Es el primer trabajo que demuestra cómo un gen de longitud  completa puede colocarse en una célula madre procedente de la sangre de cordón umbilical y funcionar correctamente. Esto demuestra que las células madre de pacientes con enfermedades genéticas pueden corregirse en el laboratorio, un paso esperanzador para los afectados por Fibrosis Quística y Ataxia de Friedreich.

 En este trabajo se descubre que cuando una copia normal de un gen se introduce dentro de una célula madre procedente de la sangre del cordón umbilical, es capaz de funcionar correctamente cuando las células madre se transforman en células nerviosas, óseas o pulmonares en el laboratorio. El trabajo aparecerá en el próximo número de  Gene Therapy, una revista científica de excelencia.

Los investigadores, dirigidos por el Dr. Faten Zaibak y el  Profesor Bob Williamson, tomaron un gen de longitud completa, que codifica una proteína conocida como “frataxina”. Cuando este gen no funciona adecuadamente, los jóvenes afectados desarrollan Ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa debilitante y mortal.

“Este gen se introdujo dentro de una población única de células madre procedente de sangre de cordón umbilical, diferenciándose posteriormente  en varios  tipos de células dentro del organismo. En algunos casos, las células incorporaban el gen y lo activaban. La proteína correspondiente a este gen estaba presente en las células igual que si hubiera sido producida por una copia normal del gen en vez de una copia introducida en el laboratorio”, dijo el Profesor Williamson.

“ Las células madre  siguen creciendo ,conservando  la capacidad de formar diferentes tipos celulares en el laboratorio, incluyendo células nerviosas y pulmonares. Es el primer trabajo que demuestra cómo un gen humano de longitud completa puede introducirse en una célula madre procedente de sangre de cordón umbilical y funcionar correctamente, la célula madre se mantiene activa y sigue multiplicándose durante meses. Sin embargo, todavía habrá que demostrar que las células funcionan fuera del laboratorio cuando se usen como tratamiento,” comentó el Dr. Zaibak.

El uso de células madre procedentes de sangre de cordón umbilical se considera  éticamente aceptable a nivel mundial, y está libre de la controversia que rodea a las células madre embrionarias.

“Estos resultados sugieren que las células madre de cordón umbilical son capaces de transformarse en diferentes tipos de tejidos y se pueden obtener del paciente en el momento de nacer, ser corregidas e implantadas en el paciente, evitando complicaciones inmunológicas,” concluyó el Profesor Williamson.

Los investigadores, cuyo trabajo está financiado por  la Fundación Australiana  para la Investigación sobre Fibrosis Quística (Australian Cystic Fibrosis Research Trust) y  la Asociación de Fibrosis Quística de Nueva Zelanda ( New Zealand Cystic Fibrosis Association) confían en poder llevar a buen término experimentos similares con el gen de la fibrosis quística. Actualmente, el gen de la fibrosis quística resulta difícil de insertar en la célula debido a su gran tamaño.

Los autores subrayan la necesidad de encontrar previamente una vía segura y eficaz de introducir las células en el paciente antes de hablar de un tratamiento que todavía pertenece al futuro.

 

Fuente: http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2629 (ENG)

 

Traducción: MariLuz González Casas

 

 

 

 

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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