http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/1450  (ITA)

 

Traducción: MariLuz González Casas

 

 

 

 

 

USO DEL DEFERIPRONE PARA AF – Respuesta de los médicos a nuestras preguntas

(Información obtenida a través de entrevistas con el Prof. Piga (Hospital S. Anna Centro SQUID, Turín), Dra. Longo (Hospital S. Anna, Centro SQUID, Turín), Dr. Taroni (Instituto Neurológico Besta, Milán), Dr. Forni (Hospital Duchessa di Galliera, Génova).

 

Se ha difundido la noticia de la prescripción del Ferriprox por uso compasivo en el Centro referencia para la microcitemia (1) de Turín por parte del equipo del prof. Piga. Muchas personas han contactado con el Centro para llevar a cabo una valoración clínico- instrumental del hierro en el organismo para una eventual prescripción del fármaco. Una vez fijada la fecha, se citaba  a los pacientes en el plazo de dos días consecutivos: el primer día en el hospital San Luigi de Orbassano (Turín), donde se acaba de transferir el Centro para la Microcitemia, aquí se les hace a los pacientes una resonancia magnética cardiaca; el segundo día en el Centro SQUID ubicado en la Azienda Ospedaliera OIRM-S. Anna para hacer una cuantificación no invasiva del hierro hepático mediante SQUID , una valoración neurológica, análisis de sangre y una entrevista informativa.
 

La prescripción del deferiprone por uso compasivo comenzó en marzo 2007; los pacientes que siguen esta terapia se someten a rigurosos controles periódicos. Pero desde el mes de diciembre, a algunos pacientes que han solicitado acceder al Centro para la valoración del hierro en el organismo, no se les ha prescrito el fármaco, y en otros casos se ha contactado de nuevo con los pacientes para retrasar la visita. Todo esto ha creado cierta confusión y desorientación, por eso hemos contactado con los máximos responsables.

 


Prof. ANTONIO PIGA

 

Puntualizamos:” este es un momento de confusión aparente, pero yo diría que es sobretodo un momento de diálogo. Hemos emprendido abiertamente un estudio no controlado, no randomizado con 17 pacientes de ataxia de Friedreich con duración de un año a partir de marzo 2007. El estudio se está desarrollando bastante bien tanto desde el punto de vista de la realización del protocolo como de los resultados alcanzados. Estamos bastante satisfechos: constatamos una ralentización en la evolución de la enfermedad y sólo en pocos casos se ha interrumpido el tratamiento de forma temporal por causas diversas.

 

Se emprendió este estudio a la espera de un ensayo controlado randomizado a doble ciego que acaba de comenzar hace escasos días  en el Instituto Besta de Milán y en otros centros a nivel mundial. Hemos solicitado y apoyado  el comienzo de un ensayo de este tipo. Formamos parte del grupo que ha preparado el protocolo y la randomización del estudio.



Así que finalmente ha entrado en fase operativa el ensayo también en Italia en el Instituto Besta de Milán. Como centro hemos tomado la decisión de aceptar un menor número de pacientes para no obstaculizar el alistamiento de pacientes para este estudio que va a comenzar y que es imprescindible para sacar conclusiones científicas sobre la eficacia del deferiprone.

 

Es un momento de encuentro y valoración a nivel médico-científico. Confiamos poder llevar a buen término en los próximos meses el programa comenzado y en caso de obtener resultados positivos, con el consentimiento de los pacientes,  se decidirá sobre  su posible continuación.

En el Instituto Besta el estudio incluirá un grupo de pacientes en edad pediátrica con posible ampliación también a pacientes adultos; en los otros centros europeos se incluirá sólo a pacientes adultos. En total, 80% de los pacientes alistados recibirá el fármaco y un 20% el placebo; el estudio durará seis meses. Nuestros resultados (de Turín) se pondrán a disposición del estudio multicéntrico para dar mayor fiabilidad a los resultados recogidos.

En un estudio de calidad son los resultados los que lo avalan para demostrar que funciona.

Prácticamente nos movemos en tres frentes:

 

1)     Queremos continuar suministrando el fármaco en caso de que haya resultados positivos

2)     Queremos facilitar el comienzo del  estudio randomizado controlado en Italia.

3)     Queremos ampliar el estudio que estamos llevando a cabo (Besta, Turín, Génova)

 


Esperamos  que se consiga profundizar en este campo también activando nuevas fuerzas, como por ejemplo poder colaborar con  un centro      neurológico avalado  en Turín o incluso con otros centros hospitalarios.

Por lo tanto pedimos un poco de paciencia por un período máximo de 2 meses.

A algunos pacientes que acudieron a nuestra consulta les hemos pedido que aportaran un electrocardiograma tradicional. Esto nos permitirá analizar el funcionamiento de los aparatos más innovadores, cotejándolos con los resultados obtenidos mediante métodos tradicionales.”

 

El prof. Piga está disponible para participar en la próxima asamblea o encuentro con el fin de aclarar la postura adoptada actualmente.


 
Dr. FRANCO TARONI

“En el Instituto Besta están comenzando dos ensayos: el primero con EPO para el cual se han alistado 19 pacientes.

Durante un año se suministrará el fármaco por vía endovenosa, se evaluará su eficacia y en el segundo año, en caso de que funcione, el estudio se ampliará a cuantas personas quieran participar en él.

En caso de que los resultados sean negativos, se paralizará el estudio.

El segundo ensayo se hace con FERRIPROX. Ya se ha alistado a los pacientes. En principio se requería una decena, pero quizás se pueda ampliar a doce pacientes, ampliando además la edad pediátrica requerida por Apopharma.”
 

Dr. GIANLUCA FORNI
 

“A partir del próximo mes de abril contaremos en el Hospital Galliera de Génova con la posibilidad de efectuar la Resonancia Magnética Cardiaca y contamos ya con un aparato análogo al SQUID que permite analizar la presencia de acumulación de hierro en el hígado.

Hemos obtenido autorización del comité ético para usar el fármaco Ferriprox en aquellos casos que presenten sobrecarga de hierro.

Por lo tanto podemos colaborar con el grupo del prof. Piga para el suministro del fármaco o crear en Génova un grupo autónomo con un neurólogo además de un hematólogo, y aplicar el mismo protocolo de utilización del fármaco.”

 

 

Entrevista realizada por

Maria Litani

Secretaria general  AISA Onlus


 
 NOTAS

 

(1) la microcitemia es un tipo de anemia congénita (ndt)
 
 


El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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