Desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de las ataxias
                          14 %     411
Cantidades aprox. en base a estimaciones de beneficio por cliente.
La asignación no será definitiva hasta el 31 de diciembre de 2008.
Linea: Investigación
Entidad: Asociación Madrid en Movimiento
Población: Madrid
Provincia: MADRID
País: ESPAÑAPresupuesto: 126,000
Importe solicitado a clientes de CAN: 126,000
Nº proyecto: 11397
1. Obtención de células neurales derivadas de pacientes atáxicos para el estudio de un modelo celular para ensayar agentes terapéuticos, fármacos convencionales, proteínas recombinantes y vectores de terapia genérica. Doctor Javier Díaz Nido y Doctor J. Luis Muñoz Blanco.
2. Estudiar en modelos experimentales los mecanismos de fusión celular de células madre en tejido neural y el intercambio de genes en la regeneración de la patología para su aplicación en clínica. Doctor Manuel Álvarez Dolado.
3. Tratamiento con eritropoyetina carbamilada como agente neuroprotector sin efectos indeseados.
La Ataxia es una enfermedad neurodegenerativa, normalmente causada por una mutación recesiva que provoca la pérdida progresiva de neuronas provocando incapacidad motora, del habla y, posteriormente, alteraciones cardíacas y la muerte afecta principalmente a niños y personas jóvenes entre 10 y 30 años. Es considerada una enfermedad rara, ya que afecta una de cada 5.000 personas. Por ello, es potencialmente poco atractiva para la industria farmacológica, ya que no tendrían un mercado amplio. Así, los enfermos se encuentran sin alternativas terapéuticas. Por tanto, es prioritario investigar en el desarrollo de nuevas terapias. Establecer líneas celulares neurales a partir de donaciones de mucosa olfativa de enfermos de Ataxia de Friedreich, así como, de personas sanas. Se estudiará la validez de las líneas neurales derivadas de los pacientes como modelo celular de la enfermedad y se ensayarán posibles agentes terapéuticos tanto fármacos convencionales como proteínas recombinantes y vectores para terapia génica. Una vez comprobada la eficacia del agente terapéutico en las células se pasará a estudios preclínicos con animales de experimentación y, a continuación, a la fase clínica tratando con esos fármacos a los enfermos de ataxia. Transplante de célula madre derivadas de la médula ósea de un ratón sano a un ratón con Ataxia para regenerar las neuronas que van muriendo mediante un mecanismo de fusión celular de reciente descubrimiento. La fusión entre la célula madre y la neurona en degeneración permite el intercambio de genes y la revisión de la mutación que padece la neurona enferma. Ello permite la supervivencia de la neurona y, por lo tanto potencialmente curar la Ataxia. De tener éxito en el tratamiento del ratón atáxico, el mismo tipo de terapia celular sería de fácil aplicación en la clínica y estaría disponible para las personas con ataxia muy rápidamente.
Los clientes de Can explican qué proyecto social han elegido para destinar el beneficio social que generan
Un Alce se pregunta qué es la Banca Cívica. Spot de la nueva campaña de televisión de Caja Navarra dirigido por Félix Viscarret
Los clientes de Can cuentan por qué eligen una determinada línea de inversión social para el beneficio que generan


Sun Apr 20, 2008 11:30 pm

"Gian Piero Sommaruga \(casa\)"
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El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
Puedes comprar el libro en Amazon:
Versión impresa: https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versión e-book (Kindle): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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