Síntesis y comentario: MariLuz González Casas

 

 

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/16540421

  

1: Hemoglobin. 2006;30(1):93-104.

 

PCTH: un nuevo quelante del hierro por vía oral para el tratamiento de enfermedades con sobrecarga de hierro.

 

Lovejoy DB, Kalinowski D, Bernhardt PV, Richardson DR.

 

Programa para el metabolismo  y quelación del hierro, Children's Cancer Institute Australia for Medical Research, Randwick, Sydney, New South Wales, Australia.

 

 

En los laboratorios de esta institución se está preparandouna  nueva clase de quelantes del hierro (Fe) del tipo 2-piridilcarboxaldehido-isonicotinoyl-hidrazone (PCIH). Los autores revisarán la eficacia de esta serie de quelantes, tanto en cultivos celulares como en modelos animales. Varios análogos de PCIH se mostraron eficaces al inducir la movilización del hierro e impedir la absorción del hierro por  la transferrina, la proteína que  transporta el hierro en el plasma. Además, varios de estos ligandos mostraron su eficacia puesto que penetran en las mitocondrias liberando el hierro .Estudios en ratones han demostrado que el PCTH, un análogo del PCIH,  es activo por vía oral y es bien tolerado por los ratones a dosis  que oscilan entre 50 y 100 mg kg(-1), dos veces al día (b d). En el grupo tratado con PCTH se observa incremento del  Fe-59 en la excreción  fecal .Estos niveles de excreción son similares a los obtenidos con el quelante por vía oral, el piridoxal –isonicotinoyl-hidrazone (PIH) y la deferiprona (L1).

El grupo de ligandos PCIH muestra claramente su potencial para el tratamiento de  la Ataxia de Friedreich (AF).

PMID: 16540421 [PubMed - indexed for MEDLINE]

 

 

 

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
Puedes comprar el libro en Amazon:
Versión impresa: https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich/dp/1523287411
Versión e-book (Kindle): https://www.amazon.es/Legado-Marie-Schlau-colectiva-Friedreich-ebook/dp/B01NAZ8UVS

Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

Go to top