Síntesis: MariLuz González Casas

 

http://www.biotechnews.com.au/index.php/id;14418200;fp;2;fpid;5

Investigadores australianos descubren que la quelación del hierro limita las complicaciones cardíacas en modelos murinos de ataxia de Friedreich.


Nuevos fármacos diseñados para evitar la acumulación  de hierro podrían convertirse en terapia potencial para la cardiomiopatía, una dolencia muy común en la ataxia de Friedreich.

Se cree que  la causa de la destrucción de neuronas en  la ataxia de Friedreich se debe a una acumulación tóxica de hierro en la mitocondria, un proceso que causa alteraciones sensoriales y pérdida de coordinación. Parece además que la acumulación de hierro está el origen de la cardiopatía, causa de muerte muy frecuente en los pacientes de ataxia de Friedreich.

En un nuevo  estudio llevado a cabo por investigadores canadienses y australianos, aparecido  en el número correspondiente al 15 de julio de la publicación estadounidense Proceedings of the National Academy of Sciences,  se utilizó un modelo murino de ataxia de Friedreich para demostrar que la deficiencia de frataxina altera el metabolismo del hierro cardíaco al modificar los mecanismos de transporte de hierro.

El equipo, dirigido por el profesor Des Richardson y Megan Whitnall, estudiante Ph D en la Universidad de Sydney, descubrió que la acumulación de hierro en el miocardio se debía a una acusada absorción de transferrina, una proteína que se liga al hierro y lo transporta a  la célula.

Los quelantes del hierro son objeto de estudio para varios equipos a nivel internacional, algunos de estos estudios se encuentran en fase III. Los investigadores australianos combinan la desferrioxamina (DFO) - que ha demostrado cierta capacidad para combatir  el estrés oxidativo en fibroblastos pero que no es capaz de penetrar dentro de la mitocondria -  y un quelante capaz de traspasar la membrana, llamado piridoxal isonicotinil hidrazona (PIH), que moviliza el hierro dentro de la mitocondria.

Al combinar ambos se evita la sobrecarga de hierro cardíaco, limitando de esta manera  la hipertrofia cardíaca en un modelo murino,  un hallazgo que debe ser explorado como terapia potencial.

 

 

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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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