“En FARA estamos entusiasmados ante el comienzo del ensayo clínico de EPI-743 en la ataxia de Friedreich, y nos encontramos trabajando en estrecha colaboración con los investigadores de Edison Pharmaceuticals y la Red de Investigación Clínica para apresurar el enrolamiento”, dijo Ronald Bartek, Presidente de FARA.

“Este ensayo representa la importancia de la asociación de los sectores público y privado para el desarrollo de medicamentos y el punto culminante de la investigación translacional patrocinada por FARA, iniciada con el apoyo de FARA y los Institutos Nacionales de Salud (NIH)”.
En Estados Unidos se seleccionaron tres establecimientos para la ejecución del ensayo clínico: la Universidad de Florida del Sur, en Tampa, Florida, el Hospital de Niños de Filadelfia, en Pensilvania y la Universidad de California, en los Ángeles, California. En la Universidad de Florida del Sur la etapa de enrolamiento ya ha comenzado.
“En virtud de los alentadores hallazgos clínicos del compuesto EPI-743 informados a la fecha en la enfermedad mitocondrial, estamos deseosos de determinar si estos resultados se extienden a la ataxia de Friedreich”, manifestó la investigadora de la Red de Investigación Clínica de FARA, Dra. Theresa A. Zesiewicz, miembro de la Academia Estadounidense de Neurología (FAAN), Profesora de Neurología, Directora del Centro de Investigación de la Ataxia de Freidreich de la Universidad de Florida del Sur y uno de los principales investigadores del ensayo.

Fuente: Medical News

El legado de Marie Schlau: regala literatura, regala solidaridad

Una historia con la ataxia de Friedreich como hilo conductor, llena de intriga, emociones y giros inesperados. Con todos los ingredientes para triunfar, ¡ahora sólo falta que tú la leas!
Todos los fondos recaudados serán destinados a la investigación médica para encontrar una cura a la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa e incapacitante, que afecta sobre todo a niños y jóvenes y confina a los afectados a una silla de ruedas, además de provocar a menudo la pérdida de visión y de oído entre otros efectos, acortando la esperanza de vida a unos 40 años. Por eso, y porque actualmente no existe una cura, te animamos a ayudarnos a derrotar a la ataxia de Friedreich, mientras lees una historia que te enganchará y no te dejará indiferente.
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Proyectos de investigación de la ataxia de Friedreich financiados por BabelFAmily

Cada vez que hagas un donativo o compres un ejemplar de nuestro proyecto literario "El legado de Marie Schlau", el 100% de lo recaudado será destinado a investigación biomédica sobre la ataxia de Friedreich.

En la actualidad la asociación BABELFAMILY financia dos proyectos muy prometedores:

1) Terapia de reemplazamiento de la proteina FRATAXINA: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/nuevo-frente-de-ataque-en-la-investigacion-de-la-ataxia-de-friedreich
Las asociaciones de familiares y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (ASOGAF) impulsan con 80.000 euros de sus fondos de donaciones (50% cada una), un nuevo proyecto de investigación en el Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) de 18 meses de duración. El objetivo concreto del proyecto es resolver una etapa necesaria hacia la meta de conseguir en el futuro una terapia de reemplazamiento de la proteína frataxina para los afectados de Ataxia de Friedreich, haciéndola llegar al cerebro, órgano en el que los bajos índices de esta proteína causan más daño.

El estudio lo dirige el científico Ernest Giralt en el laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos al cerebro, como las lanzaderas peptídicas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro cargadas con el medicamento. El laboratorio tiene en marcha otros dos proyectos de investigación en Ataxia de Friedrich desde que se iniciara la relación con las asociaciones de pacientes en 2013*.

2) Terapia génica para Ataxia de Friedreich: Más información aquí:

https://www.irbbarcelona.org/es/news/pacientes-y-cientificos-se-alian-para-combatir-la-ataxia-de-friedreich
Científicos del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid y del IRB Barcelona desarrollarán un proyecto de terapia génica consistente en introducir en las células del cuerpo una copia correcta del gen defectuoso que causa la enfermedad.

 

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