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La Dra. Theresa Zesiewicz dirige el USF Ataxia Research Center, que acoge el simposio con la Friedreich’s Ataxia Research Alliance.

Resultados preliminares del ensayo compartidos con los participantes en el simposio FARA-USF

Información gentileza de Juan Carlos Baiges

Traducido para BabelFAmily por: Enrique Francisco Granados González

31 de agosto de 2011

Por primera vez un fármaco en investigación mejora significativamente las funciones neurológicas en pacientes de ataxia de Friedreich.
Los prometedores resultados de un ensayo clínico preliminar del fármaco candidato conocido como EPI-A0001 fueron recibidos con entusiasmo el 25 de agosto en el tercer simposio científico organizado por la Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) y el University of South Florida Ataxia Research Center dirigido por la Dra. Theresa Zesiewicz, profesora de neurología de la USF.

La directora ejecutiva de FARA, Jennifer Farmer, presentó los resultados del estudio doble ciego, controlado con placebo de 28 días de duración dirigido por Edison Pharmaceuticals, Inc., ya que el ponente Dr. Guy Miller, presidente de Edison, se retrasó por el huracán Irene.   El estudio descubrió que las mediciones de equilibrio y coordinación eran significativamente mejores en el grupo de pacientes que recibieron altas dosis de EPI-A0001, así como el grupo que recibió dosis bajas en comparación con el grupo placebo.   No se encontraron diferencias en las tasas de efectos adversos entre el grupo placebo y cada uno de los grupos tratados con el fármaco.
“Este es el primer ensayo clínico en el que a los pacientes se les administró un medicamento y han mostrado mejorías neurológicas”, manifestó Farmer. “Es tremendamente esperanzador… pero aún hay mucho trabajo por delante.  Necesitamos demostrar que el fármaco realmente establece diferencias durante seis meses o un año”.

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