Resumen para BabelFAmily: Claudia Parada
 
Por Stump, Elizabeth / Neurology Now - Enero/Febrero 2010 - Volumen 6 - Número 1 - p 12-13

Hay noticias alentadoras en el horizonte para las personas con ataxia de Friedreich. El descubrimiento del mecanismo para un posible tratamiento médico fue publicado el 25 de Septiembre de 2009 en la revista médica Chemistry & Biology.
 
Un equipo de investigadores dirigido por el Ph.D. Joel Gottesfeld, profesor de biología molecular en el Scripps Research Institute en La Jolla, California, descubrieron el propósito de una enzima específica en un compuesto llamado 4b que detiene la progresión de la enfermedad en ratones. El equipo del Dr. Gottesfeld descubrió el compuesto hace tres años pero no sabían cómo trabajaba. Ahora, tras haber identificado la enzima específica que bloquea el 4b, ellos están identificando dianas para el tratamiento.

Resumen para BabelFAmily: Marta Álvarez

Mark Henderson / The Times

1 de Marzo de 2010 –  Un nuevo tratamiento para una enfermedad degenerativa incurable, que mata alrededor de 50 niños británicos cada año, podría comenzar a probarse en humanos en  dos años, tras alentadores resultados con animales.
La terapia génica para la atrofia muscular espinal  (SMA, por sus siglas en inglés), cuyo objetivo es corregir el ADN defectuoso que causa la enfermedad, ha prolongado significativamente la vida de ratones con la mutación y con una mejora sustancial en sus funciones nerviosas y musculares. Los roedores tratados vivieron más de 250 días, lo que es cinco veces más que aquellos que tratados por  otra terapia y 16 veces más que los animales no tratados.

Resumen para BabelFAmily: Claudia Parada

Por Amy Lunday y Christen Brownlee / Homewood y Johns Hopkins Medicine

22 de Febrero 2010 - Una subvención de 2 años de 3.7 millones de dolares del Instituto Nacional de la Salud permitirá al neurólogo Johns Hopkins y al investigador Jeffrey Rothstein ampliar su larga investigación sobre los nervios y los músculos de la enfermedad esclerosis lateral amiotrofica (ELA). Utilizando células madre desarrolladas en un laboratorio de muestras de células de piel tomadas de 20 pacientes con ELA y 5 personas sin la enfermedad, Rothstein y sus colegas estudiaran la biología y la química involucradas en el desarrollo y progresión de la enfermedad y probaran los fármacos para intervenir en el proceso.