Gentherapie: Eine Genspritze rettet zwei kranke Kinder

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Bisher war ihr Schicksal besiegelt. Kinder, die an der Erbkrankheit ALD (Adrenoleukodystrophie) litten, erreichten selten das Erwachsenenalter. Mit einer neuartigen Gentherapie gelang es Heidelberger Forschern nun, zwei Kinder zu retten. Damit ist man der Heilung von ALD einen entscheidenden Schritt näher gekommen.
Für die Behandlung haben die Forscher den kleinen Patienten Blutstammzellen aus dem Knochenmark entnommen. Bei zwei an ALD erkrankten Jungen im Alter von sieben und acht Jahren gelang es erstmals, mithilfe der Gentherapie den tödlichen Verfall der Nervenzellen aufzuhalten. Wie die Forscher in "Science" berichten, wurde der Eingriff bereits vor gut zwei Jahren durchgeführt.

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