Medikament bringt erstmals neurologische Verbesserungen bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

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Dr. Theresa Zesiewicz leitet das USF Ataxia Research Center; Gastgeber des Symposiums mit der Friedreich Ataxia Research AllianceDr. Theresa Zesiewicz leitet das USF Ataxia Research Center; Gastgeber des Symposiums mit der Friedreich Ataxia Research Alliance

Teilnehmer des FARA-USF-Forschungssymposiums werden über erste Versuchsergebnisse informiert


Info von Juan Carlos Baiges
Für BabelFAmily übersetzt von: Tatjana Heckmann

31. August 2011

Zum ersten Mal konnte ein Medikament in der Erprobungsphase die neurologischen Funktionen bei Patienten mit Friedreich Ataxie deutlich verbessern.
Diese vielversprechenden Ergebnisse einer ersten klinischen Studie, in der das als EPI-A0001 bekannte Medikament getestet wurde, wurden am 25. August anlässlich des dritten, jährlich stattfindenden wissenschaftlichen Symposium mit großem Applaus begrüßt. Gastgeber waren die Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) und das Ataxia Research Center der Universität Süd Florida unter Leitung von Theresa Zesiewicz, MD, Professorin für Neurologie am USF Health.

Präsentiert wurden die Ergebnisse der von Edison Pharmaceuticals Inc. durchgeführten 28-tägigen placebokontrollierten Doppelblindstudie von FARA-Geschäftsführerin Jennifer Farmer, da Edisonvorstand Guy Miller (MD, PhD) durch den Hurrikan Irene aufgehalten worden war. Die Studie ergab, dass die Werte hinsichtlich Gleichgewicht und Koordination bei der Patientengruppe mit hohen Dosen von EPI-A0001 als auch die der Patientengruppe mit niedriger Dosierung deutlich besser waren als die der Placebo-Vergleichsgruppe. Bei der Anzahl der wirkstoffbezogenen Nebenwirkungen gab es keine Unterschiede zwischen  Placebogruppe und den mit dem Wirkstoff behandelten Gruppen.
"Das ist die erste klinische Studie, in der Patienten ein Medikament verabreicht wurde und neurologische Verbesserungen eingetreten sind", sagte Farmer. "Das macht unglaublich viel Hoffnung ... aber es liegt noch eine Menge Arbeit vor uns. Wir müssen nachweisen, dass das Medikament über einen Zeitraum von sechs Monaten oder einem Jahr tatsächlich einen entscheidenden Unterschied macht."

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