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Übersetzung für BabelFAmily: Irmgard Brandl

Hinweis: Diese Mitteilung wird von BabelFAmily mit Genehmigung von Ron Bartek veröffentlicht

---- Ursprüngliche Nachricht ----
Von: Ron Bartek
An: fapg@fortnet.com ; internaf@yahoogroups.com
Gesendet: Sonntag, 5. Dezember 2010, 21:22 Uhr
Betreff: HDAC-Inhibitoren von Repligen
 

Hallo alle zusammen,
Candy hat bei der Zusammenfassung unseres Vortrags über HDAC-Inhibitoren von Repligen (HDACI) beim Philadelphia Symposium sehr gute Arbeit geleistet. Ich dachte mir, ich könnte ihrer ausgezeichneten Inhaltsangabe ein paar Informationen hinzufügen, die Walter Herlihy, Chief Executive Officer von Repligen, während einer Telefonkonferenz am 2. November der Öffentlichkeit bekannt gab.

In einer Zusammenfassung über den Stand des HDACI-Programms erklärte Walter, die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) habe die Durchführung zusätzlicher Tierversuche gefordert. Es soll gezeigt werden, dass sich alle Läsionen, die aus dem "Worst-Case-Szenario - höchste Dosierung" bei männlichen Hunden in den ersten Versuchen resultierten, nach Beendigung der Anwendung im Laufe der Zeit wieder zurückbilden. Er sagte, Repligen habe mit diesen zusätzlichen Tests bereits begonnen, diese sollen in den "nächsten Monaten" abgeschlossen werden.
Sollten die Ergebnisse dieser zusätzlichen Tests nicht ausreichen, um die Fragen der FDA vollständig zu beantworten, wird Repligen darüber entscheiden, welcher der beiden Alternativpläne weiter verfolgt wird:
1) eine HDACI-Studie mit FA-Patienten in Europa (bereits geführte persönliche Gespräche mit der europäischen Aufsichtsbehörde deuteten darauf hin, dass man hier einer Studie mit Patienten positiver gegenübersteht als einer Studie mit gesunden Probanden. Grund hierfür ist die Erkenntnis, dass die für Patienten vorgesehenen ansteigenden Einzeldosen wesentlich niedriger sind als jene, die anscheinend die Bedenken der FDA bei männlichen Hunden verursacht haben), oder
2) die Zulassung des HDACI-Nachfolgeproduktes bei der FDA. Walter berichtete, Repligen bestimme derzeit HDACI-Nachfolgekandidaten, die die Blut-Hirn-Schranke besser überwinden können und die stabiler sind, sodass die minimale Erhaltungsdosis bei einer viel niedrigeren Dosierung erreicht werden kann, was das Toxizitätsprofil deutlich reduzieren würde.
Das Team von Repligen erklärte uns später, dass diese beiden Optionen zudem kombiniert werden könnten. Wenn also die FDA auch nach Prüfung der neuen tierexperimentellen Daten die Einstellung der Studie mit dem Spitzenkandidaten in den USA nicht aufhebt, wird Repligen vielleicht sogar eine Phase-I-Studie mit dem Spitzenkandidaten in Europa anstreben, während man die Zulassung einer Phase-I-Studie des Nachfolgekandidaten in den Vereinigten Staaten durch die FDA weiter verfolgt.
Walter berichtete, dass sich zahlreiche Arzneimittelhersteller, darunter einige große, wegen einer Partnerschaft bezüglich des HDACI-Programms für FA an Repligen gewandt hätten. Es gebe nun auch vonseiten der großen Pharmaunternehmen erhebliches Interesse an der Entwicklung von Therapien gegen seltene Krankheiten. Viele von ihnen seien der Meinung, dass das HDACI-Programm für FA von Repligen auf diesem Gebiet eine sehr gute Position einnimmt.
Daher erscheint das HDACI-Programm für FA weiterhin sehr vielversprechend. Anfang nächsten Jahres werden wir vielleicht schon mehr hören.
Ich hoffe, dass wir alle ein sehr glückliches neues Jahr erleben werden.

Ron   
Ronald J. Bartek
Präsident
Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA)