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Dr. Bronya KeatsVon Bronya Keats (FARA)

Übersetzung für BabelFAmily: Christian Georg Peter

Zuversicht macht sich breit unter Wissenschaftlern bezüglich der Entwicklung von induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS). Diese Zellen weisen viele der Eigenschaften der embryonalen Stammzellen auf, ihr Vorteil liegt jedoch darin, dass sie aus verschiedenen Organen gewonnen werden können wie z.B. aus der Haut. Im Prinzip werden Hautzellen in iPS-Zellen verwandelt indem bestimmte Gene überbetont werden. Die so gewonnen Zellen können dann in fast beliebige andere Zelltypen verändert werden. Wissenschaftler generieren bereits iPS Zellen aus Hautzellen, die von Personen mit Friedreich Ataxia (FA) stammen und gute Fortschritte wurden erziehlt, diese Zellen in neuronale Zellen oder Herzzellen zu differenzieren.

Um die Kommunikation und Kooperation zwischen Forschungswissenschaftlern bezüglich dieser wichtigen Fortschritte zu erleichtern, wurde in Chicago im März 2010 ein Treffen über Zellmodelle und Zelltherapien veranstaltet, das parallel zu dem NAF Ataxia (North American Friedreich Ataxia) Forschertreffen lief.

Finanzierung durch international Interessensgruppen

Unterstrichen wurde die Notwendigkeit für vereinheitlichte FA-Zellmodelle durch die Tatsache, dass das Treffen von verschiedenen Interessensgruppen (FARA-Australasia, FARA, Ataxia UK, FASI, & NAF) unterstützt wurde und Vertreter jeder dieser Organisationen an dem Treffen teilnahmen. Zusätzlich zu den 16 eingeladenen FA Forschern waren unter den Teilnehmern auch drei international renommierte Experten auf dem Gebiet der Stammzellen: Dr. Ole Isacson (Professor der Neurologie und Direktor des Zentrums für  Neuroregeneration an der Harvard Medical School), Dr. Jack Kessler (Professor und Vorsitzender der Neurologie und Direktor des Instituts für Stammzellen an der Northwestern University) und Professor Bob Williamson (Honorarmitglied der University of Melbourne und der australianischen Academy of Science Secretary of Science Policy). Sie sahen die derzeitige FA-Forschung sehr positive und bestätigten, dass das wissenschaftliche Niveau des Treffens auf der Höhe mit anderen Forschungstreffen sei. Angesichts der weltweiten Vorreiterrolle dieser drei Wissenschaftler war dies eine wichtige Bestätigung. Weiterhin hoben die drei hervor, wie wichtig für therapeutische Fortschritte es sei, eine standardisierte Klassifizierung und Verteilung der FA iPS Zellinien zu haben. 
 
Ein wichtiges Investitionsprojekt

Die Verfügbarkeit von wohldefinierten Zellmodellen ist entscheidend für das Finden und Testen von Medikamenten sowie für die Entwicklung von Gen- und Stammzellentherapien. Alle der internationalen FA Interessensgruppen erkennen die Notwendigkeit für solche Modelle an und unterstützen deren Entwicklung. Konkret unterstützt FARA finanziell ein Projekt von Dr. Helene Puccio und weiterhin finanziert FARA gemeinsam mit FARA-A Projekte von Dr. Mirella Dottori und Dr. Alice Pebay für die Entwicklung und Differenzierung von FA iPS Zellen. Dr. Joel Gottesfeld, dessen bahnbrechende Arbeit bezüglich HDACi (Histone deacetylase inhibitors)-Therapien von FARA gefördert wurde, arbeitet auch an iPS Zellen, da er deren Potential zum Testen und Identifizieren der effektivsten HDACi  für die FA-Therapie sieht.  
Während zahlreiche FA-Zellmodelle in Forschungslaboratorien eingesetzt wurden hat sich bisher keines als repräsentativ für FA erwiesen. Die Entdeckung, dass Hautzellen, die einfach zu gewinnen sind, zu iPS Zellen umprogrammiert werden können, ist ein entscheidender Durchbruch; dies ermöglicht, neuoronale Zellinien oder Herzzellen für FA Patienten zu erforschen.
 

Neueste Entwicklungen

Das Treffen über Zellmodelle und Zelltherapien bot eine einzigartige Gelegenheit, die Kommunikation und Zusammenarbeit verschiedener Forschungsgruppen zu fördern, und zweifelsfrei wurde dieses Ziel auch erreicht. Experten für FA-Stammzellen- und Gentherapie-Projekte arbeiten gemeinsam an den notwendigen Studien, um eine FA-Therapie Wirklichkeit werden zu lassen. Alle Teilnehmer stimmten darin überein, dass reproduzierbare, stabile und gut definierte FA iPS Zellinien für Forschungszwecke (einschliesslich Medikamenten-Screenings)  gebraucht werden, die an einem zuverlässigen Ort verwaltet werden und unter den Wissenschaftlern verteilt werden. Für diesen Zweck sind Gespräche im Gange mit Dr. Jeremy Crook, dem Direktor für Stammzellen-Medizin und der australianischen Stammzellenbank (Cytentia) am O’Brien Institut in Melbourne. Cytentia wird hochwertige iPS Zellinien für vorklinische und klinische Forschungsprojekte generieren, lagern und verteilen. Diese Arbeit wird gemäss streng standardisierter Prozesse durchgeführt. Besonders wichtig ist die Tatsache, dass FA der Hauptschwerpunkt der Forschung am O’Brien Institute sein wird; d.h. es werden nicht nur standardisierte FA iPS Zellen den Wissenschaftler in der ganzen Welt zur Verfügung gestellt, sondern das Institut wird auch selbst zu dem Fortschritt bei der Entwicklung von FA-Therapien beitragen.

Quelle: FARA eAdvocate - Sommer 2010 (Seiten 1 bis 8)