Theresa A. Zesiewicz, MD, Prüferin des FARA Clinical Research Network

Übersetzung für BabelFAmily: Irmgard Brandl


Edison Pharmaceuticals gab heute den Start einer Phase-IIb-Studie mit dem Titel „Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von EPI-743 in Bezug auf das Sehvermögen bei Patienten mit Friedreich Ataxie“ bekannt.


Es handelt sich hierbei um eine placebokontrollierte Studie über die Dauer von sechs Monaten, gefolgt von einer Fortsetzungsphase, in der alle Probanden EPI-743 erhalten. Die Testpersonen müssen zwischen 18 und 45 Jahre alt sein, die genetisch gesicherte Diagnose Friedreich Ataxie besitzen und bestimmte Kriterien hinsichtlich des Schweregrades der Erkrankung erfüllen. Primärer Endpunkt der Studie ist das Sehvermögen, die sekundären Endpunkte umfassen neurologische und neuromuskuläre Funktionen sowie krankheitsrelevante Biomarker. Weitere Informationen über die Einzelheiten der Studie finden Sie unter ClinicalTrials.gov.

Die Studie wird mit Unterstützung von Prüfern des Clinical Research Network der Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA) und der Patient Registry von FARA durchgeführt. „FARA begrüßt den Start der klinischen Friedrich-Ataxie-Studie mit EPI-743. Wir arbeiten eng mit Edison Pharmaceuticals und den Prüfern des Clinical Research Network zusammen, um die Aufnahme von Patienten zu beschleunigen“, sagte Ron Bartek, Präsident bei FARA. „Diese Studie zeigt die Bedeutung von Public-Private-Partnerships bei der Entwicklung von Medikamenten und das Ergebnis der durch FARA geförderten translationalen Forschung, die sowohl von FARA als auch von der Nationalen Gesundheitsbehörde (NIH) unterstützt wird.“
In den Vereinigten Staaten wurden drei Prüfzentren ausgewählt: die University of South Florida in Tampa im Bundesstaat Florida; das Children's Hospital of Philadelphia im Bundesstaat Pennsylvania; und die University of California im kalifornischen Los Angeles. An der University of South Florida wurde mit der Rekrutierung von Patienten bereits begonnen.
„Angesichts der ermutigenden klinischen Befunde, die bislang über EPI-743 bei der Behandlung mitochondrialer Erkrankungen veröffentlicht wurden, wollen wir unbedingt untersuchen, ob sich diese Ergebnisse auch auf Friedreich Ataxie ausweiten lassen“, erklärte Prüferin Theresa A. Zesiewicz, MD, FAAN, Professorin für Neurologie und Direktorin des University of South Florida Ataxia Research Centers. Sie gehört zu den Hauptprüfern der Studie.

Quelle: Medical News

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