Professor Roberto Testi, Inhaber des Lehrstuhls für Immunologie

Übersetzung für BabelFAmily: Tatjana Heckmann

Veröffentlichung: 23.03.2012

Abstract

Friedreich-Ataxie (FRDA) ist die am häufigsten vorkommende, hereditäre Form von Ataxie und tritt bei ca. 3 von 100.000 Personen in der europäischstämmigen Bevölkerung auf. Ursache sind intronische GAA-Repeat Expansionen, die die FXN-Expression hemmen und dadurch zu einem mangelhaften Level an Frataxin, einem Protein in den Mitochondrien, führen. Durch den Frataxinmangel werden insbesondere die sensorischen Neuronen im Spinalganglion (DRG) geschädigt. Eine spezielle Therapie für FRDA existiert nicht. Es zeigt sich, dass die Frataxin-Level durch Interferon-Gamma (IFNgamma) bei einer Vielzahl von Zelltypen, einschließlich Primärzellen von FRDA-Patienten, hochreguliert werden können. IFNgamma scheint hauptsächlich mittels eines transkriptorischen Mechanismus auf das FXN-Gen zu wirken. Im Wesentlichen erhöht die In-vivo-Behandlung mit IFNgamma die Frataxinexpression in den DRG-Neuronen und verhindert, dass diese sich pathologisch verändern. Gleichzeitig verbessert die Behandlung die sensomotorische Leistung bei FRDA-Mäusen. Diese Ergebnisse eröffnen neue Einsatzmöglichkeiten für IFNgamma im Zellstoffwechsel und haben direkte Auswirkungen auf die Behandlung von FRDA.

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Roberto Testi, Inhaber des Lehrstuhls für Immunologie

Von Pamela Pergolini

Übersetzung für BabelFAmily: Tatjana Heckmann

Donnerstag, 16. Februar 2012 - Für die vierte Ausschreibung des hochdotierten Advanced Grant 2011 hat der Europäische Forschungsrat (ERC) 294 Senior Researcher mit einem Budget in Höhe von insgesamt 661 Millionen Euro ausgestattet. Ausgezeichnet wurden an der römischen Universität Tor Vergata das Projekt "FAST - Investigating new therapeutic approaches to Friedreich’s Ataxia” von Prof. Roberto Testi, Inhaber des Lehrstuhls für Immunologie, und das Projekt “SIXXI  – Twentieth Century Structural Engineering: the Italian contribution” von Prof. Sergio Poretti, Inhaber des Lehrstuhls für technische Architektur.
Der Europäische Forschungsrat finanziert mit rund 1,5 Millionen Euro das Projekt “FAST- Investigating new therapeutic approaches to Friedreich’s Ataxia”, das sich die Entwicklung einer Therapie bei Friedreich-Ataxie zum Ziel gesetzt hat und bestätigt somit die große Beachtung, mit der das 7. EU-Forschungsrahmenprogramm (7. FRP) die Erforschung von seltenen Krankheiten verfolgt.

Prof. Marina Marini, Außerordentliche Professorin für Biologie und Genetik an der Universität Bologna

Übersetzung für BabelFAmily: Tatjana Heckmann

Mai 2011 - Der italienische Verband für den Kampf gegen Ataxie, A.I.S.A., hat gemeinsam mit dem Landesverband A.I.S.A. Emilia Romagna die Finanzierung des von Prof. Marina Marini vorgeschlagenen Forschungsprojektes für das Jahr 2010 beschlossen. Prof. Marini ist außerordentliche Professorin für Biologie und Genetik an der Universität Bologna "Alma Mater Studiorum", Abteilung für Histologie, Embryologie und Angewandte Biologie - Fakultät für Medizin und Chirurgie.
Ziel des Projektes ist die Wirkung eines natürlichen Antioxidans', dem Tocotrienol, zu untersuchen. Es handelt sich dabei nicht um ein echtes Arzneimittel, sondern es ist als Nahrungsergänzungsmittel erhältlich (man könnte es als eine verstärkte Form von Vitamin E bezeichnen).
Das Projekt ist die zweite Phase eines früheren Versuchs mit ermutigenden Ergebnissen und wurde bereits mit fünf Patienten gestartet, die sich derzeit in Therapie befinden.
Das Tocotrienol soll über einen kürzeren Zeitraum als in der Pilotstudie verabreicht werden. Laut verantwortlichem Team aber dennoch lange genug, um die biologische (nicht die therapeutische) Wirkung im Blut der Patienten zu erkennen.