أخبار زودنا بها كل من خوان كارلوس Baiges و Internaf وFAPG
للنشرالفوري
ياسمينة خذير : ترجمة
وولثم ( WALTHAM) ، 13 مارس، 2010 : أعلنت شركة" روبلتجين"(NASDAQ: RGEN) صحبة إدارة التغذية و الأدوية (FDA) اليوم في طورها الأول من الدراسة عن انطلاق تطبيق دواء جديد (IND) و هو "هيستون الديسيتلاز" الانتقائي المانع (3 (HDAC-3) ٠ وهي دراسة ازدواجية العماء و ذات جرعة تصاعدية واحدة، وقع تطبيقها على أربعين متطوع أصحاء لتقييم مدى سلامة و دوائية( RG2833).
و ستقوم هذه الدراسة كذلك بتقييم الاستجابة الدوائية لمختلف المؤشرات الحيوية في الدم المحيطي ل RG2833 ٠ و في انتظار موافقة إدارة التغذية و الأدوية فستمثل هذه الدراسة الخطوة الأولى في التطوير العلاجي ل RG2833 كعلاج محتمل لفريدريك أتاكسيا٠
و ذكر وولتر سي( Walter C) ،الرئيس و الرئيس التنفيذي لشركة "روبلتجين" :"نحن جد سعداء لتحويل ملف البحث في هذا الدواء الجديد (IND) إلى إدارة التغذية و الأدوية . فRG2833 هو دواء يستخدم عن طريق الفم و يستعمل لتفعيل الجينات المصابة و المسؤولة عن فريدريك أتاكسيا . و إذا كانت هذه التجربة العلاجية ناجحة فستكون لها القدرة على تغيير تطور المرض و سيكون لها تأثير واضح على حياة المصابين ".
فريدريك أتاكسيا هو مرض عصبي وراثي ناتج عن خلل في جينة واحدة و يتسبب في نقصان لإنتاج بروتيين " الفراتيكسين". ويؤدي هذا النقصان في إنتاج بروتيين " الفراتيكسين" إلى تدهور الأعصاب المسؤولة عن الحركات العضليةلأطراف الإنسان (الذراعين والساقين) و إلى خلل في الأنسجة العصبية للنخاع ألشوكي.
و قد أثبتت التجارب السابقة على الحيوانات و خلايا المصابين بأن RG2833 يخرق حاجز الدم في الدماغ، يعيد تفعيل جينة " الفراتيكسين" المصابة و يزيد في انتاج بروتيين " الفراتيكسين" .وقد أثبتت هذه التجارب أن RG2833 من شأنه أن يزيد في إنتاج " الفراتيكسين" و يوقف تطور فريديريك أتاكسيا لدى المصابين .
RG2833 هي مادة كيميائية جديدة ناتجة عن تشكيل مادة ظاهرة الاستعمال و التي تظل سارية المفعول حتى 2029 قبل حدوث اي تطور ظاهر للمرض. و تقوم شركة "روبتجين " أيضا بتقييم "هيستون الديسيتيلاز" الانتقائي المانع (HDAC -3) لدى الحيوانات المصابة بمرض" الهانتيينغتون".
وقعت دراسة RG2833 بالتعاون مع علماء من معهد سكريبس للبحوث صحبة شبكة واسعة من قادة الفكر العلمي في العالم . وقد وقع تمويل هذه الدراسة جزئيا من قبل جمعية العضلات رابطة الضمور ،اتحاد البحث في فريدريك أتاكسيا، GoFAR و المنظمة الوطنية لأتاكسيا.
