ترجمة : ليلي مصطفى لصالح بابل فاميلي

ملحوظة:تم نشر  الرسالة التالية من قبل بابيل فاميلي بتصريح من رون بارتيك.

مرحبًا بكم جميعًا:-
لقد قامت كاندي بمجهود رائع حيث قامت بتلخيص ما استطعنا الحصول عليه من مؤتمر فلاديلفيا حول مثبطات الـ HDAC . وقد فكرت في إدراج ملخصها الرائع مدعم ببعض التفاصيل من التقرير العام للرئيس التنفيذي لريبليجين  في المؤتمر المقام عن بُعد والذي عُقد في الثاني من نوفمبر .

وقد أشار ملخص والتر عن وضع برنامج مثبطات الـ HDAC  أن منظمة  الغذاء والأدوية الأمريكية قد طالبت بإجراء المزيد من الاختبارات على الحيوانات  للتأكد من أن الأعراض التي نجمت عن تجربة  "أسوأ الظروف المحتملة في حالة الجرعات العالية بعد إيقاف الجرعة" في الذكور من الكلاب  التي تم  استخدامهم في التجارب الأولية تم تعديلها بمرور الوقت. وقد أضاف أن ريبليجين لديها خطة عمل للأشهر القادمة لإجراء المزيد من الاختبارات الإضافية والانتهاء منها.
كما اضاف والتر أن نتائج الاختبارات الإضافية لم تكن كافية للإجابة عن جميع استفسارات منظمة الأغذية والدواء الأمريكية وأمام ريبليجين خياران:-
الأول:- الاستمرار في تجارب على مرضى من أوروبا وقد أظهرت المقابلات الشخصية مع السلطات الأوروبية أن هذه القواعد مرحب بها بالنسبة  للمرضى لا المتطوعين الأصحاء مع الوضع في الاعتبار  أن الجرعة المتزايدة المنصوص عليها للمرضى أقل بكثير من الجرعة التي أثارت قلق منظمة الأغذية والدواء الأمريكية في عينات الكلاب.
الثاني:- المضي قدمًا في متابعة إجراءات الحصول على موافقة منظمة الأغذية والدواء الأمريكية على التجارب السريرية, وقد أشار والتر أن ريبليجين تحدد الآن المرشحون من الذين اجتازوا  الحاجز الدموي الدماغي بكفاءة وثبات أعلى من غيرهم حتى يمكن تحقيق الحد الأدنى من الجرعة عند مستويات قليلة  من الجرعات مما يقلل من نمط التسمم.

وقد أوضح لنا  فريق ربيليجن لاحقًا أن كلا الخيارين من الممكن دمجهما فإذا ما لم ترفع منظمة الأغذية والدواء الحظر عن التجارب بالولايات المتحدة حتى بعد عرض النتائج الجديدة للتجارب على الحيوانات, فقد تلجأ ريبليجين إلى المضي قدمُا في المرحلة الأولى من التجارب السريرية للمرشحين من أوروبا بينما  تتابع محاولات الحصول على موافقة منظمة الأغذية والدواء الأمريكية للمرحلة الأولى من التجارب السريرية لمتابعة التجارب داخل الولايات المتحدة.
كما أوضح والتر أن العديد من شركات الأدوية –بعضها من الشركات الكبرى- قد اتصلوا بريبليجين بعروض شراكة لبرنامج مثبطات الـ HDAC  حيث أن اهتمام الشركات الكبرى مصبوب على متابعة علاج الأمراض النادرة ويرى الكثير منهم أن وضع برنامج ريبليجين جيد في هذه المجال.
نخلص من هذا أن برنامج ريبليجين مازال يبعث على الأمل لعلاج ومن المتوقع أن يكون هناك المزيد من الأخبار مع بداية العام الجديد, فقد تكون هذه هديتنا للعام الجديد.
رون
رونالد ج. بارتك
رئيس الأبحاث لمرض رنح فريدريك