ترجمة لوليا
هناك خبر واعد لافاق الناس المصابين بفريدريك أتاكسيا, المرض العصبي المسبب لضعف مستمر بالعضلات و صعوبة بالمشي و كلام متلعثم ومشاكل قلبية. وقد تم في 25 أيلول 2009 في الصحيفة الطبية للكيمياء وعلم الحياة اكتشاف آلية علاجية كامنة عن طريق العقار.
و اكتشف فريق من الباحثين بقيادة الدكتور جويل غوتيسفيلد وهو بروفيسور في علم حياة العضلات في معهد سكريب للبحث في لا جولا نوع محدد من الانزيم موجود في مركب
4bوقد أوقف هذا استمرار المرض في الفئران. وقد اكتشف هذا الفريق المركب منذ ثلاث سنوات ولكنهم لم يكونوا على علم بآلية عمله. أما الآن فقد حددوا الانزيم الخاص الذي يحجبه هذا المركب, وهم يقومون بتطوير المركب للعلاج.
وضعته إليزابيث\ طب الأعصاب\ كانون الثاني\شباط 2010 المجلد6 الإصدار1 الصفحة 12-13
ويعتقد العلماء أن العيب الجيني يقوم بجذب مجموعة من الإنزيمات تدعى هيستون ديسيتيلاسيس والتي تعطل عمل الجين فراتاكسين. وفي عام 2006 نقل عن فريق الدكتور غوتيسفيلد أن مركب
4b
حجب نشاط هذه الانزيمات, وبالتالي أعاد إفراز بروتين فراتاكسين في كريات الدم البيضاء عند مرضى فريدريك. وأظهرت أبحاث لاحقة أن ناك مشتق قريب من مركب
4b
رفعت معدل فراتاكسين في نماذج فئرانية مصابة برنح فريدريك. وحدد آخر بحث انزيم هيستون ديسيتيلاس الذي يحجبه مركب
4b
قال الدكتور غوتيسفيلد: "لقد أظهر إدبينون نجاعة-فعالية- لمنع او مقاومة أعراض المرض المتعلقة بالقلب, ولكن حتى إدبينون فشل في مقاوم وتخفيف استمرارية تراجع النظام العصبي. و هدف مركبنا الذي يدعى مثبطات هيستون ديسيتيلاس يتجه نحو نقص مستوى بروتين فراتاكسين الذي هو سبب المرض, وهو يقوم بهذا عن طريق إعادة تفعيل الجين المعطوب في رنح فريدريك."
وسيتابع الدكتور غوتيسفيلد دراسة كيفية تحكم الانزيم المحجوب بوساطة مركب
4b
بمستوى فراتاكسين وعلاقته بتعطيل جين فراتاكسين وتقوم مؤسسة ريبليغن التي تشترك بالدراسة مع الدكتور غوتيسفيلد بجميع التجارب السريرية الابتدائية "على الحيوانات" الضريرية لبدء تجارب آمنة على الإنسان.



ترجمة: السعيد يونس
ترجمة: نيرمين سمير أبو جينيما
تم تلخيصه: بواسطة الشيماء حلمي
ترجمة: رائد فقهي دماطي
